Ny avhandling banar väg för bättre behandling av tuberkulossjuka barn

Ett sekel efter att det första vaccinet användes mot tuberkulos utgör sjukdomen åter ett reellt hot mot vår globala folkhälsa. Varje år dör 1,5 miljon människor till följd av resistenta tuberkelbakterier, därtill kommer sannolikt stora mörkertal. Enligt bedömningar diagnostiseras och behandlas endast var tionde barn som utvecklar multiresistent tuberkulos, och nu presenterar Yuanxi Zou, doktorand vid Institutionen för Farmaci, resultat som banar väg för effektiv utveckling av nya terapier även för de allra yngsta patienterna.

– Till utmaningarna hör begränsade möjligheter till klinisk behandling, otillräcklig uppföljning av barn som exponeras för tuberkulos och när de väl möter en läkare är tuberkulos i unga kroppar svårt att diagnosticera. Därmed ser läkemedelsindustrin få incitament att utveckla formuleringar specifikt för barn, vilket ytterligare försvårar korrekt behandling. I mitt doktorandarbete visar jag hur forskningen med farmakometriska verktyg relativt snabbt kan avgöra om och hur läkemedel för vuxna kan anpassas för barn och unga, säger Yuanxi Zou.

I en studie har Yuanxi Zou med positivt resultat prövat att tillföra antibiotikumet Delamanid i pulveriserad form, vilket föranlett Världshälsoorganisationen, WHO, att uppdatera sina rekommendationer för behandling. I ytterligare tre arbeten har Yuanxi även kartlagt hur små kroppar absorberar och omsätter de förhållandevis barnvänliga läkemedlen Pretomanid, Moxifloxacin och Clofazimine som alla tillhör vårdens verktygslåda vid behandling av tuberkulos.

– Våra resultat indikerar att samtliga fyra läkemedel är möjliga att formulera för säker och effektiv behandling av tuberkulossjuka barn, men ytterligare forskning krävs innan vi kan fastslå det med absolut säkerhet. Därför genomför vi just nu en farmakokinetisk studie av hur Pretomanid påverkar barn, ett arbete i vilket vi applicerat en ny metod för design och utvärdering av kliniska studier som vi hoppas ytterligare ska korta vägen att översätta behandling för vuxna till att även omfatta barn.

Tidiga data från studien beräknas inkomma redan juni 2025 och utgöra grund för en första statistisk analys. Innan årets slut hoppas Yuanxi Zou och hennes kollegor både presentera resultat av användning av pretomanid vid behandling av barn och omsätta erfarenheter från den nya metoden för studiedesign i eventuella modifieringar i avsikt att bredda dess tillämpningsområden.

– Efter min farmaceutexamen vid Shenzhen University började jag studera vid Uppsala universitets Masterprogram i läkemedelsmodellering och anslöt 2019 till forskningsmiljön i farmakometri. Min tid i gruppen har varit oavbrutet utvecklande, och efter disputation fortsätter jag mitt arbete med fokus på vår pågående studie vilket känns otroligt inspirerande. Efter årsskiftet byter jag Sverige mot Tyskland för att fortsätta min resa inom farmakometrin, och jag gör det med så många värdefulla erfarenheter och inte minst ett fantastiskt nätverk.

text: Magnus Alsne, foto: Magnus Alsne m fl