Lovande resultat efter transplantation mot diabetes
Per-Ola Carlsson, professor i medicinsk cellbiologi. Foto: Mikael Wallerstedt
Vid Akademiska sjukhuset testas en helt ny behandling mot typ 1-diabetes. Patienter erbjuds transplantation av genmodifierade insulinproducerande celler och de första resultaten är lovande. Vi ställde några frågor till Per-Ola Carlsson, professor i medicinsk cellbiologi, som leder studien.
Studien startade i december och har redan fått mycket uppmärksamhet. Vad är det som gör den så speciell?
– Om man ska hitta en botande behandling av diabetes behövs två komponenter. Det ena är att man måste ha tillräckligt många insulinproducerande celler för att kunna behandla många individer med typ 1-diabetes. Det problemet har man faktiskt löst de sista tio åren, genom en stamcellsbehandling med insulinproducerande celler som nu är i klinisk prövning.
– Problemet som har kvarstått är att eftersom cellerna kommer från en annan individ behöver patienterna livslång immundämpande behandling, vilket kan ge svåra biverkningar. Det vi har gjort är att se om vi kan hitta en möjlighet och en strategi att transplantera celler mellan individer utan immundämpande läkemedel.
Ni har tagit fram genmodifierade insulinproducerande celler som är hypoimmuna, så att det inte krävs immundämpande behandling. För första gången har de transplanterats till en människa. Hur har det gått?
– Vi vill undersöka om vi kan transplantera mellan individer och få cellerna att överleva. Den här studien är ju en säkerhetsprövning i första hand, men självklart passar vi på att se hur det går för cellerna.
– Vid årsskiftet hade vi drygt fyra veckors observationstid och såg att cellerna fanns kvar i samma mängd som när vi satte in dem. De försvinner inte utan finns kvar med en egen stabil insulinproduktion under de här veckorna. Det förväntade, vid en transplantation mellan individer, är annars att vi skulle haft en avstötningsprocess och tappat den här cellfunktionen redan de första veckorna.
Hur ska ni gå vidare med forskningen?
– Nu ska vi fortsätta att följa det här över tid. Den här typen av studier ska pågå i 15 års tid för att kunna visa att behandlingen är säker. Det kanske inte krävs så lång tid för att säga att cellerna fungerar och att det är hyfsat säkert, så vi kommer inte att vänta ut hela den tiden innan vi går vidare med nya studier.
– Nästa steg är att göra den här genmodifieringen på stamceller. Då kan man producera väldigt många insulinproducerande celler som har den här genmodifieringen. Därmed har man också en stor cellmängd som man kan använda i kliniska studier och kan göra ett läkemedel av det här.
Annica Hulth
Transplantation mot typ 1-diabetes
- För personer med svår typ 1-diabetes finns sedan drygt 20 år en etablerad behandling med transplantation av så kallade Langerhanska öar som innehåller insulinproducerande celler.
- Dessa kommer från en avliden donators bukspottkörtel och transplanteras till en patient med målet att uppnå normal blodsockerkontroll och oberoende av insulin.
- Liksom med all annan organ- och celltransplantation har det hittills krävts undertryckande av mottagarens immunsystem för att förhindra immunavstötning av de transplanterade cellerna.
- De insulinproducerande celler som används i den nya studien är genetiskt modifierade för att undvika upptäckt av immunförsvaret och därmed skyddade från såväl avstötning som autoimmunt angrepp.